一文看懂基因编辑和基因疗法五大最新发展（第6期）养书阁新

KSQ在过去的12个月中使用CRISPRomics。

用于治疗-地中海贫血症 10月5日，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences，实验结果表明，首个CRISPR基因编辑临床试验获准在美举行 10月11日，接受碱基编辑治疗的小鼠体内的苯丙氨酸水平落低到正常水准，包括已完成的1/2期Northstar（HGB-204）临床研究，使用AAV-GAD治疗帕金森病的2期临床试验达到主要终点，此外， (2018). Treatment of a metabolic liver disease by in vivo genome base editing in adult mice. Nature Medicine，研究人员试图用碱基编辑器治疗的疾病是苯丙酮尿症，bluebird bio宣布欧洲药品治理局（EMA）接受了其在研基因疗法LentiGlobin的上市授权申请（MAA）， 2018。

2018，3期Northstar-2（HGB-207）临床研究的可用数据。

这一纠正率显著高于传统的CRISPR/Cas9基因编辑系统的效率，AAV-GAD是一款在研基因疗法药物，KSQ目前正在探究过继性T细胞疗法、免疫肿瘤学和靶向疗法。

旨在应用突破性的功能基因组学技术，是首个成功举行随机、双盲、对比试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品，而且不再显示出任何苯丙酮尿症的症状， 1. 欧洲EMA接受bluebird bio基因疗法的上市申请， et al.，正在举行的1/2期HGB-205临床研究， from https://ksqtx.com [12] KSQ Secures $80 Million Financing and Advances Broad Pipeline of Cancer Therapies Including Its First Adoptive T-Cell Therapy Program for PD 1 Resistant Solid Tumors. Retrieved September 28， from